相比现有的小分子和抗体药物，核酸药物具有靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、更广治疗领域和长效性等优点，具有较大发展潜力。

而新冠疫情加速了以mRNA技术为代表的 mRNA 核酸疫苗的获批上市，代表的有BioNTech 和辉瑞共同研发的 Comirnaty（BNT162b2）以及 Moderna 研发的 Spikevax （mRNA-1273）。

就mRNA技术而言，国内缺少源头技术，生物医学序列基本掌握在国外公司手里，国内公司也没有拿到递送专利。这就导致国内可以使用公开配方研发mRNA，但是一旦进入生产就需要交专利费。

那么，国内核酸药物该如何进行创新发展呢？

“第一步” 药物化学+生物活性检测

根据碱基排列原则，将化学修饰与验证结合，快速直观地完成最佳分子结构的设计，通过生物活性检测对分子进行快速体外筛选，评估脱靶效应，检验和控制产品质量，能大幅缩短药物研发周期。

“第二步” 递送系统研究+制备

脂质纳米粒子凭借其低免疫原性、生物相容性及对寡核苷酸分子较高的包封率极大提高了递送效率，且脂质纳米粒子的制备途径不复杂，制备方法多样便于药物定制，成为核酸药物后来居上的关键技术。

“第三步” 生物分析+临床前研究

准确有效的分析方法建立是决定成功的要素，配合三大技术平台，能按FDA/NMPA GLP标准要求分析核酸药物的药代、毒代、免疫原性，以及生物标志物水平，高质量完成安全性评价，高效提供需求数据和结果，助力中美新药申报。